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權(quán)威專家打造，從診斷、治療、康復(fù)到護(hù)理全程全方位的罕見(jiàn)病系統(tǒng)專業(yè)課程，助力罕見(jiàn)病規(guī)范診療

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綜合國(guó)內(nèi)外罕見(jiàn)病藥品信息，競(jìng)爭(zhēng)鎖定對(duì)癥藥物

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罕見(jiàn)病相關(guān)

35種罕見(jiàn)病“全球無(wú)藥” 上藥將建設(shè)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)與保供基地

全球約7000多種罕見(jiàn)病，患者約3億人口，50%為兒童。目前已上市500多種罕見(jiàn)病藥物，覆蓋10%左右疾病。中國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》中共121種疾病，其中“境內(nèi)有藥”約94種；“境外有藥、境內(nèi)無(wú)藥”約13種；“全球無(wú)藥”涉及35種疾病。

罕見(jiàn)病藥物研發(fā)成本高、患病人群少、預(yù)期回報(bào)少，企業(yè)研發(fā)積極性不高，全球范圍患者都面臨用藥短缺的局面。但與會(huì)專家認(rèn)為，罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)潛力客觀，罕見(jiàn)病領(lǐng)域正逐漸引起關(guān)注。

中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康認(rèn)為，目前在目錄中的121種罕見(jiàn)病，有76種在藥物研發(fā)上處于沒(méi)有進(jìn)展的狀態(tài)，這對(duì)藥企來(lái)說(shuō)有很大的空間。從政策導(dǎo)向看，國(guó)家無(wú)論是在資金扶持還是審批加速方面，都在提速。比如，氘丁苯那嗪是一款境外罕見(jiàn)病藥物，從向中國(guó)藥監(jiān)局提交上市到進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄，僅用了一年時(shí)間。羅氏、阿斯利康、默沙東等跨國(guó)藥企都在加大布局中國(guó)罕見(jiàn)病市場(chǎng)。

上海醫(yī)藥是目前國(guó)內(nèi)擁有罕見(jiàn)病藥品批文最多的企業(yè)，共有21個(gè)罕見(jiàn)病藥品品種，涉及34個(gè)罕見(jiàn)病病癥。今年初，上海醫(yī)藥成立罕見(jiàn)病平臺(tái)公司上藥睿爾藥品有限公司。上海醫(yī)藥研發(fā)管理中心副主任、上藥睿爾總經(jīng)理文彬介紹，目前平臺(tái)已整合上海醫(yī)藥已有罕見(jiàn)病藥品資源，與國(guó)外內(nèi)研發(fā)機(jī)構(gòu)、企業(yè)積極對(duì)接，引入前沿創(chuàng)新品種。

“我們將建設(shè)四大基地，即全國(guó)重要的罕見(jiàn)病藥物創(chuàng)新研發(fā)基地、具有全球影響力的罕見(jiàn)病藥物轉(zhuǎn)化基地、罕見(jiàn)病藥物高端國(guó)際化生產(chǎn)基地以及急需罕見(jiàn)病藥品的保供基地。建設(shè)一批重大創(chuàng)新平臺(tái)，從研發(fā)、中試、臨床、產(chǎn)業(yè)化等形成完整創(chuàng)新孵化平臺(tái)，發(fā)揮龍頭企業(yè)帶動(dòng)效應(yīng)，以融產(chǎn)結(jié)合推動(dòng)罕見(jiàn)病項(xiàng)目轉(zhuǎn)化與落地�！�